中医临床真实世界研究PDF电子书下载

查看更多关于的内容

上篇 1

第一章 真实世界研究概述 1

一、真实世界研究提出的背景 1

二、真实世界研究的概念 2

三、真实世界研究与理想世界研究的区别 3

四、中医药开展真实世界研究的必要性和领域 4

五、真实世界研究面临的挑战 5

第二章 真实世界研究的循证证据 6

第一节 真实世界研究设计类型 6

一、临床试验 6

二、观察性研究 7

第二节 真实世界研究与真实世界证据 8

第三节 中医真实世界研究证据分级 11

第三章 基于随机原理的真实世界研究设计与报告 12

第一节 基于随机原理的真实世界研究设计类型及要点 12

一、实用性随机对照试验（pragmatic randomized controlled trial，pRCT） 12

二、随机交叉临床试验 15

三、单病例随机对照试验 17

四、随机征求许可设计（Zelen’s design） 17

第二节 基于随机原理的真实世界研究报告规范 18

一、实用性随机对照试验报告规范 19

二、随机交叉试验的报告规范 21

三、中医单病例随机对照试验的报告规范 22

第三节 基于随机原理的真实世界研究案例分析 26

第四章 基于队列（登记研究）的真实世界研究设计与报告 29

第一节 队列研究在真实世界研究的设计要点 29

一、队列研究概述 29

二、队列研究的设计与实施要点 31

三、资料的分析 32

四、队列研究的方法学质量评价和报告规范 33

第二节 登记研究在真实世界研究设计的要点 36

一、登记研究概述 36

二、登记研究的设计、实施和评估要点 37

三、实例分析 41

第五章 基于病例对照研究的真实世界研究设计与报告 44

第一节 病例对照研究的定义及其在真实世界研究中的应用范围 44

第二节 真实世界研究中病例对照研究的设计要点 45

第三节 研究实例分析 48

第四节 病例对照研究的质量评价标准 50

第五节 病例对照研究的国际报告规范 51

第六章 基于目标值的单组试验设计与报告 54

第一节 类实验设计与单组试验目标值法研究 54

第二节 单组试验目标值法在国内外的发展 55

第三节 单组试验目标值法在中医药真实世界研究应用的可行性 55

第四节 单组试验目标值法用于中医药临床研究的设计要点 56

一、结局指标的选择 56

二、目标值的确定：OPC，PG与OPG 57

三、样本量的计算 58

四、统计分析方法 58

第五节 单组试验目标值法在中医药临床研究中使用的注意事项 60

第六节 实例分析 60

第七章 基于个案的真实世界研究与报告 62

第一节 基于个案的真实世界研究设计类型及设计要点 62

一、个案报告的类型及其特点 62

二、个案报告的循证医学（EBM）等级 63

三、个案报告的价值和偏倚风险 64

第二节 基于个案的真实世界研究报告规范 65

一、中医个案报告特点 66

二、中医个案报告撰写建议条目 66

三、国际临床个案报告（CARE）标准和病例报告的适用范围 67

四、中医病案报告标准（CARC） 69

第三节 基于个案的真实世界研究案例分析 71

第八章 基于横断面研究的真实世界研究 75

第一节 横断面研究概述 75

一、定义 75

二、研究范围 75

三、研究类型 76

四、事后分组分析与分析性研究的区别 77

第二节 横断面研究的设计和实施 79

一、确定研究目的 79

二、确定研究类型 79

三、确定研究对象 79

四、确定样本量 80

五、确定抽样方法 81

六、资料的收集 85

七、资料的整理与分析 87

八、常见偏倚及其控制 88

九、研究的优缺点及局限性 89

十、横断面研究在中医研究领域的应用 90

第三节 真实世界研究环境下设计横断面研究的要点 91

一、确定研究目的 91

二、确定研究类型 92

三、确定研究对象 92

四、确定样本量 92

五、确定抽样方法 93

六、资料的收集 93

七、资料的整理与分析 93

八、常见偏倚及其控制 94

第四节 中医领域基于HIS系统的研究案例 95

第九章 基于真实世界数据开展的卫生经济学评价 96

第一节 卫生经济学评价基本概念及方案设计 97

一、卫生经济学评价的基本概念 97

二、卫生经济学评价的研究设计 97

三、卫生经济学评价的基本类型及常见的健康产出指标 97

四、卫生经济学评价的研究角度，以及成本的确认与测量 98

五、卫生经济学评价的增量分析决策思想及结果解读 99

第二节 中医药卫生经济学评价难点 101

一、先谈质量可控、安全有效，再谈经济性 101

二、目标人群难选择且对照产品难确定 102

三、健康产出指标导致的评价结果难解读 102

四、成本核算的困难 103

第三节 如何利用真实世界数据解决中医药卫生经济评价难点 103

一、采用观察性研究设计 103

二、采用回顾性研究设计 104

三、采用实效性临床试验研究设计（Pragmatic Clinical Trial，PCT） 104

四、基于真实世界证据的模型法 104

第四节 基于真实世界数据的卫生经济学评价案例 105

一、美国戒烟案例 105

二、中成药治疗成人流感案例 105

第十章 基于真实世界研究的系统综述与数据合成方法 107

第一节 真实世界研究的分类与特点 107

第二节 真实世界研究的偏倚及评价 107

一、真实世界研究的偏倚分类 107

二、真实世界研究的偏倚评价 108

第三节 真实世界研究的系统综述原理与方法 109

一、真实世界研究证据 109

二、真实世界研究的系统综述原理 110

三、真实世界研究的系统综述方法 111

第四节 真实世界研究的数据合成方法 112

一、真实世界研究的定性系统综述 112

二、真实世界研究的定量系统综述 113

第五节 真实世界研究的系统综述研究进展与挑战 120

第十一章 定性研究方法在真实世界研究中的应用 121

第一节 定性研究概述 121

一、定性研究的概念 121

二、常见定性研究的类型 121

三、定性研究的步骤及技巧 123

四、定性研究的适用范围 125

五、混合研究方法的概念及原理 126

第二节 混合方法常见设计模式 127

一、聚合式研究设计 127

二、序列式研究设计 128

第三节 定性研究方法在真实世界研究中应用实例分析与探讨 129

一、定性研究解决真实世界中的研究问题 129

二、定性研究与实用性随机对照试验结合 129

三、定性研究与队列研究结合 130

四、定性研究与病例对照研究结合 131

五、定性研究与横断面研究结合 131

六、定性研究与单臂研究设计结合 131

七、定性研究与个案报告结合 132

八、总结 132

第十二章 真实世界证据的方法学质量评价 133

第一节 真实世界证据的常见偏倚及其控制 133

一、选择偏倚 133

二、信息偏倚 136

三、混杂 138

第二节 真实世界证据的方法学严格评价原则及要点 139

一、实用性临床试验（PCT）证据的评价要点 139

二、使用真实世界证据作为外部对照的单臂试验的评价要点 140

三、观察性研究证据的方法学评价工具及要点 140

四、医疗管理信息分析与大数据挖掘形成的证据的方法学评价工具及要点 141

第三节 真实世界证据的方法学质量评价工具 141

第四节 真实世界证据评价的举例说明 144

第十三章 基于既有电子医疗数据的真实世界研究设计 150

第一节 既有电子医疗数据简介 150

第二节 基于既有电子医疗数据的真实世界研究的设计要点 152

一、数据可行性评估 152

二、研究设计 152

三、知情同意和伦理审查 154

第三节 基于既有电子医疗数据的真实世界研究的潜在偏倚及其控制 154

一、选择偏倚 154

二、信息偏倚 154

三、混杂 155

第四节 基于既有电子医疗数据的真实世界研究实例 156

一、研究背景 156

二、研究方法 156

三、研究结果 157

四、研究结论及意义 160

第十四章 基于医保数据库资料的真实世界研究设计 162

第一节 真实世界研究与医保数据 162

第二节 中国特色医疗保障制度发展简介 163

一、计划经济时期，旧有的医疗保障制度 163

二、改革开放后，新型医疗保险制度的探索试验期 164

三、全民基本医疗保险制度时期 164

四、中国特色医疗保障体系全面建成时期 164

第三节 国外医保数据库简介 165

第四节 国内外医保数据应用研究现状 165

一、美国 165

二、法国 166

三、韩国 167

四、中国 167

第五节 我国医保数据的类型及特点 167

第六节 医保数据在中医药真实世界研究中的应用 168

一、中医药在真实世界研究中的常见设计类型 168

二、医保数据在中医药真实世界研究中的应用举例 169

第十五章 真实世界的数据分析方法 175

第一节 基于经典数理统计 175

一、广义线性模型（Generalized linear models） 175

二、对数线性模型 179

三、Cox比例风险回归 180

四、倾向性评分匹配（Propensity score matching） 183

第二节 基于机器学习方法的回归 185

一、机器学习方法简介 186

二、决策树回归 191

三、随机森林回归 193

四、支持向量机回归（SVR） 194

五、人工神经网络回归 195

六、机器学习回归方法交叉验证 196

第三节 基于机器学习方法的分类 197

一、决策树分类 198

二、随机森林分类 200

三、支持向量机分类 200

四、机器学习分类方法交叉验证 200

第十六章 真实世界数据的可视化呈现 202

第一节 真实世界数据可视化概述 202

一、可视化的目的 202

二、可视化的意义 202

三、可视化的基础 202

第二节 常用软件与获取 203

一、R语言 203

二、Python 203

三、Plotly 203

四、Excel 204

五、Weka 204

六、Gephi 205

七、Cytoscape 205

八、NodeXL 206

九、NetMiner 206

十、Leaflet 207

十一、RawGraphs 208

十二、Tableau Public 208

十三、Polymaps 209

十四、Echart 210

第三节 可视化基础图形绘制方法 210

一、条形图 210

二、饼图 213

三、直方图 213

四、核密度图 214

五、箱线图 215

六、散点图 216

第四节 基本统计方法相关的可视化 217

一、统计描述 217

二、检验与分布 217

三、协方差分析中的可视化 219

第五节 高级统计方法可视化 220

一、多元方差分析 220

二、多元线性回归分析 225

三、广义线性模型 230

四、高维数据分析 234

五、空间数据分析 240

第六节 图表美化技能 242

一、图片格式与意义 242

二、图片分辨率的意义 242

三、图片色彩模式选择 242

四、图片保存 243

五、图片处理 243

第十七章 真实世界研究的伦理学问题 244

第一节 真实世界研究的伦理审查关注要点 244

第二节 真实世界研究知情同意的一般考虑 245

第三节 因设计不同而采用不同的知情同意方式 246

一、考虑因设计的不同、涉及人群不同、涉及数据来源不同可选用的知情同意的方式 246

二、根据不同RWS方式决定知情同意方式 248

三、根据数据的类型、采集和使用决定知情同意方式 250

第四节 真实世界数据治理过程中可能涉及的伦理问题 250

第十八章 中医真实世界研究的组织管理和质量控制 252

第一节 真实世界研究的组织模式和管理规范 252

一、研究项目及课题组织模式 252

二、真实世界研究的管理规范 255

第二节 真实世界研究的质量控制 265

一、真实世界研究质量控制概述 265

二、真实世界研究质量控制措施 265

下篇 281

第十九章 真实世界研究在中医证候研究中的应用 281

第一节 中医证候及症状的规范化、标准化 282

一、证候及症状名称与名词术语标准化、规范化 282

二、症状的鉴别诊断与量化分级 283

三、证候诊断标准的建立 284

第二节 诊法与辨证的客观化研究 286

一、微观辨证研究 287

二、常用中医诊断设备的使用 287

第三节 中医证候的分布及演变规律研究 288

一、中医证候分布规律临床横断面调查研究 289

二、中医证候演变规律（队列／病例对照）研究 290

第二十章 真实世界研究在中医脑病防治研究中的应用 292

第一节 中医脑病领域真实世界研究概况 292

第二节 中医脑病领域真实世界研究的常见设计类型 294

第三节 中医脑病领域真实世界研究在临床指南中的应用——以失眠中医临床指南为例 305

第四节 真实世界研究在中医脑病领域的应用——典型案例分析 308

一、真实世界研究方法在中医证候研究中的应用 308

二、真实世界研究在卒中预测及早期诊断中的应用 308

三、基于医保数据库的真实世界中医药使用分析 309

四、倾向性评分在RWS中的应用 310

第五节 中医脑病领域真实世界研究未来展望 311

第二十一章 真实世界研究在中医心血管疾病防治中的应用 313

第一节 中医心血管疾病危险因素研究 313

第二节 心血管疾病发病特点及中医证候特征研究 314

第三节 中医心血管疾病诊断研究 316

第四节 中医心血管疾病治疗研究 318

第五节 中医心血管疾病预后研究 321

第六节 中医心血管疾病真实世界研究中存在的问题与展望 322

第二十二章 真实世界研究在中医肝病防治中的应用 323

第一节 中医药肝病诊疗的真实世界研究现状及设计类型 323

一、临床特征研究 324

二、治疗性研究 326

三、预测和预后研究 327

第二节 中医肝病真实世界研究的挑战及策略建议 328

一、研究内容 328

二、研究设计 329

三、数据处理和统计分析 329

四、科研转化 330

五、结语 330

第二十三章 真实世界研究在中医肾病防治中的应用 332

第一节 真实世界研究在中医药防治慢性肾脏病中的应用及实例 332

一、慢性肾脏病流行病学概述 332

二、中医中药在防治慢性肾脏病中的应用及现状 333

三、队列研究设计在中医药治疗慢性肾脏病中的应用及实例举隅 333

四、基于真实世界研究评价中药治疗慢性肾脏病3期临床疗效的实例举隅 335

第二节 真实世界研究在中医药治疗IgA肾病中的应用及实例 338

一、IgA肾病临床及病理特征概述 338

二、中医药在治疗IgA肾病中的应用及现状 338

三、横断面调查在IgA肾病中医证候与相关因素分析中的应用及实例举隅 339

第三节 真实世界研究在中医药治疗特发性膜性肾病中的应用及实例 341

一、特发性膜性肾病临床及病理特征概述 341

二、中医药在治疗特发性膜性肾病中的应用及现状 341

三、病例系列研究设计在中医药治疗特发性膜性肾病中的应用及实例举隅 342

第四节 真实世界研究在中医药治疗糖尿病肾脏病中的应用及实例 345

一、糖尿病肾脏病流行病学概述 345

二、中医药在治疗糖尿病肾脏病中的应用及现状 346

三、队列研究设计在中医药治疗糖尿病肾脏病中的应用及实例举隅 346

第二十四章 真实世界研究在中医护理领域中的应用 351

第一节 真实世界视角下中医护理领域研究的现状分析 351

一、中医护理领域开展真实世界研究的优势 351

二、中医护理领域开展真实世界研究的现况 352

三、中医护理领域开展真实世界研究的对策分析 353

第二节 真实世界研究在中医护理领域的研究方法 355

一、真实世界研究在中医护理领域的常见研究设计类型 355

二、引入循证护理在中医护理领域开展真实世界研究 358

第二十五章 真实世界研究在中医非药物疗法临床研究中的应用 364

第一节 中医非药物疗法特征及临床研究方法学设计挑战 364

一、“随机”与“盲法”在中医非药物疗法临床研究中难以实施 364

二、理想的试验条件“设置”与真实诊疗环境的“实施”之间存在差异 365

第二节 真实世界研究方法应用于非药物疗法评价的可行性分析 365

一、常用的真实世界研究方法设计类型 365

二、真实世界研究方法的优势与局限 369

第三节 真实世界研究方法在中医非药物疗法临床研究中的应用举隅 371

一、实用型RCT在针刺临床研究中的应用实例 371

二、PRPP试验在拔罐临床研究中的应用实例 371

三、队列研究方法在太极临床研究中的应用实例 372

四、定性访谈在推拿临床研究中的应用实例 373

五、SMART设计在针刺临床研究中的应用实例 374

第二十六章 真实世界研究在中药注射剂安全性评价中的应用 376

第一节 中药注射剂应用现状和存在问题分析 376

一、中药注射剂发展历史和应用现状 376

二、中药注射剂安全性问题分析 377

三、中药注射剂不良反应的特点 378

四、中药注射剂不良反应的成因 379

五、中药注射剂安全性评价真实世界研究现状 380

第二节 医院集中监测在中药注射剂安全性真实世界研究中的应用 381

一、医院集中监测概述 381

二、研究设计阶段 382

三、研究实施阶段 383

四、研究总结阶段 384

第三节 从证据多源角度构建中药注射剂安全性证据体 386

一、简介 386

二、实例分析 387

第二十七章 基于真实世界研究的中药新药、医院制剂的研发与评价 393

第一节 真实世界研究支持药物及医院制剂研发的相关法规概述 393

第二节 真实世界研究在药物研发和院内制剂研发中的作用 394

第三节 真实世界数据支持药物研发临床研究需要关注的问题 396

第二十八章 名老中医经验传承的真实世界临床研究 398

第一节 名老中医经验传承真实世界研究概述 398

一、名老中医经验传承的必要性与重要性 398

二、名老中医经验传承内容 398

三、名老中医真实世界临床研究现状 399

第二节 名老中医经验传承真实世界研究方法与设计要点 401

一、名老中医经验传承真实世界定性研究资料采集 401

二、名老中医经验传承真实世界病例资料采集方法 403

三、病例资料管理方法 407

第二十九章 远程智能临床试验 408

第一节 临床研究数字化转型 408

第二节 远程智能临床试验 409

一、远程智能临床试验的概念 409

二、远程智能临床试验的模式 409

三、远程智能临床试验的流程 409

四、远程智能临床试验的案例 410

五、远程智能临床试验的技术平台 411

第三节 远程智能临床试验解决方案 411

一、远程智能临床试验方案设计 411

二、智能化项目管理 412

三、智能化受试者招募 412

四、电子知情同意 413

五、电子源数据 414

六、药物直达患者（Direct-to-Patient，DTP） 415

七、中心化和远程监查 416

八、家庭访视和外院随访 417

九、实验室检测 418

十、计算机化系统验证 418

第四节 远程智能临床试验法律法规考量 419

第五节 中医药远程智能临床试验中的机遇与挑战 420

一、中医药远程智能临床试验中的机遇 420

二、中医药在远程智能临床试验中的挑战 420

第六节 远程智能临床试验发展展望 421

参考文献 423

附录1 《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》 430

附录2 《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》 451

附录3 《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》 457

附录4 《中医真实世界研究技术规范通则》 465

附录5 《中医真实世界数据采集操作规范（公开征求意见稿）》 479

查看更多关于的内容